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實驗性阿爾茨海默氏症藥物顯示出延遲症狀的希望

實驗性阿爾茨海默氏症藥物顯示出延遲症狀的希望

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528BTC
Published:
2025-03-22 20:59:00
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華盛頓大學醫學院的研究人員本週報導說,一種實驗性藥物可能會延遲遺傳上註定要在年輕時發展該疾病的人的阿爾茨海默氏症症狀發作。

這些發現,發表在柳葉刀神經病學,暗示Gantenerumab(一種靶向大腦中β-澱粉樣蛋白斑塊的抗體)可能會使接受該治療的患者的認知能力下降的風險最高50%。

“這項研究中的每個人注定要發展阿爾茨海默氏病,其中一些尚未。”陳述來自大學。 “我們還不知道他們將保持多長時間,也可能幾年甚至幾十年。”

這項研究的重點是具有diad的人,這是一種罕見的遺傳狀況,實際上可以保證30和50人之間的癡呆症的發展。 這項研究跟隨了73名參與者,他們接受了Gantenerumab,作為主要繼承的阿爾茨海默網絡試驗單元(Dian-TU)開放標籤擴展研究的一部分。

甘特納瘤的工作原理

對於22例接受甘特納司瘤的無症狀患者的子集,最長的治療時間最長,這顯然是降低的風險。 這項研究增加了越來越多的證據體系,支持阿爾茨海默氏病中的早期干預策略,並強調了具有主要遺傳的阿爾茨海默氏病(DIAD)人群中預防方法的重要性,但研究人員警告說,這樣的小樣本量意味著這些結果雖然這些結果卻需要進一步確認。

該藥物通過靶向β-澱粉樣蛋白,這是兩種被認為驅動阿爾茨海默氏症進展的蛋白質之一。 在受影響的大腦中,該蛋白質的錯誤折疊版本積聚成破壞腦組織的斑塊。 Gantenerumab有助於分解這些斑塊,並防止新斑塊形成。

“這些令人興奮的初步發現非常清楚地表明,降低β澱粉樣蛋白在預防阿爾茨海默氏病中的潛在作用,”阿爾茨海默氏症協會首席科學官瑪麗亞·卡里略(Maria C.

Gantenerumab並不是什麼新鮮事。 該藥物以前在大型試驗中未能在已經經歷過阿爾茨海默氏症症狀的人中測試它,導致製藥公司Roche到達放棄其發展在2022年底。 但是新發現表明時機可能至關重要 - 也許在症狀似乎確實有效之前需要服用幾年的藥物。

該研究面臨著重大的局限性。 羅氏(Roche)對該藥物的支持後,許多參與者無法完成整整三年的延長期。 整個組的認知能力下降的減少在統計學上並不重要,這可能是由於參與者數量少。

此外,將近30%的參與者出現了與澱粉樣澱粉樣蛋白相關的成像異常(詠嘆調),腦腫脹或出血的標記,是抗澱粉樣藥物的已知副作用。 兩名患者經歷了嚴重的病例,需要停止治療,儘管他們最終康復了。

總體而言,研究期間沒有發生威脅生命的事件或死亡。

其他研究表明有望

Gantenerumab方法並不是唯一新型的阿爾茨海默氏症治療方法。 作為解密先前報導中國研究人員最近發表了旨在改善腦部廢物清除系統的實驗外科手術程序的結果。

他們的研究描述了將頸部淋巴管與靜脈連接起來的“宮頸分流”操作,從而創造了新的途徑來沖洗有毒蛋白質 - 盤子減少了阿爾茨海默氏症的作用而不是預防。

一名患者在手術後表現出適度的認知改善,測試得分在多種措施中有所改善。 “我的母親記憶力正在穩定和改善,她每天都能完成家務,”病人的女兒在[Surge] Ry [Surge] Ry後四個月告訴研究人員。

華盛頓大學目前正在通過其主要遺傳的阿爾茨海默氏症網絡試驗單元進行其他預防試驗,測試批准和更新的實驗性抗澱粉樣藥物,這些藥物可能比甘特納魯姆(Gantenerumab)表現出更強的益處。 原始擴展研究的許多患者被轉變為另一種稱為的藥物Lakenemab - 發現這些階段的數據尚未被分析。

儘管這些發現標誌著潛在的進步,但它們代表了早期的證據,而不是確切的證據,證明抗澱粉樣蛋白藥物可以預防足夠遠的情況下預防阿爾茨海默氏症。 研究人員強調,確認將需要更大的長期研究,專門設計用於測試這種預防方法。

由詹姆斯·魯賓(James Rubin)編輯

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